阳离子脂质分子在结构上由三个部分组成:一个或多个阳离子头部(head)、连接键(linker bond)和疏水尾部(hydrophobic tail)。
连接链的长度能影响阳离子脂质体与细胞膜的相互作用,从而影响转染活力。一般来说,带有长连接链的阳离子脂质体能增强与细胞膜的相互作用,转染效率高。连接键是类脂分子很重要的组成部分,它决定了阳离子脂质体的化学稳定性和生物可降解性。醚键和C-N键的化学稳定性较高,但不易被生物降解,一般不适用于体内实验;含有酯键的阳离子脂质体较易被生物降解,细胞毒性小,但它们的化学稳定性通常较差。通常采用的连接键是化学稳定性较高、但又可以生物降解的酰胺键和氨甲酰键等。
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DLin-M-C3-DMA:二甲氨丁酸二亚油甲酯
该物质被设计为一种可电离阳离子脂质,具有独特的pH依赖性电荷可变特性,在酸性条件下呈正电性,而在生理pH条件下呈电中性。利用这些特性,DLin-M-C3-DMA用来制备阳离子脂质复合物,应用于核酸药物递送,具有“低毒高效”的优点,在众多可电离的阳离子脂质中,DLin-M-C3-DMA被认为是应用广的阳离子脂质。并已成功使用于上市药品。
“DLin-M-C3-DMA”是几个结构单元的英文缩写拼接而成,被作为俗名***使用。经查询,该物质尚无中文通用名和英文通用名。因此,根据中国药典委员会《中国药用辅料通用名称命名原则(征求意见稿)》对其中文通用名进行命名。 青浦区Onpattro用脂质DLin-MC3-DMA生产厂家原料核酸递送类关键辅料DLin-MC3-DMA为什么备受青睐?

阳离子脂质为什么是基因治中的理想载体?AVT小编告诉你:在基因治中,基因载体是外源基因得以进入受体细胞的关键,其中,阳离子脂质体目前被认为是靶向性好,副作用小,稳定性好和转染效率较高的理想载体。阳离子脂质体通常由一种阳离子脂质和中性辅助脂质在适当的条件下复合而成,阳离子脂质体转染效率与阳离子脂质的组成密切相关。自DNA重组技术诞生,以重组DNA技术为核的现物技术产业蓬勃发展,已有十多个基因工程药物上市。以基因工程药物为主的各种基因工程产品和细胞工程产品陆续商品化。
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DLin-MC3-DMA具有独特的pH依赖性电荷可变特性:酸性条件下呈正电性,而生理pH条件下呈电中性。它在Onpattro中的成功应用,成为Alnylam对于siRNA递送技术的关键,是制备肝脏靶向siRNA/LNP系统的“标准”脂质材料。RNAi(RNAinterfering,RNA干扰)作为一种高xiao的序列特异性基因沉默技术在恶性**基因***领域引起了重点关注。其中,siRNA(smallinterferingRNA,小干扰RNA)是RNAi路径中的效应分子,能够特异性降解同源序列的mRNA,抑制特异**相关的基因表达,从而达到抑制**生长﹑侵袭和转移的目的”,是目前新药创制前沿研究的重要热点领域之一。由于siRNA自身的聚阴离子中心和强亲水性基团导致其不能通过被动运输而进入细胞质内,加之siRNA在细胞质内容易被核酸酶降解﹐使得外源性的siRNA并不能直接进入细胞质内发挥其功效。因此,寻找合适的运输载体是siRNA***的首要问题。AVT Dlin-MC3-DMA的纯度。

阳离子又称正离子,是指失去外层的电子以达到相对稳定结构的离子形式,一般都是金属离子。常见的阳离子有:Na+、K+、NH4+、Mg2+、Ca2+、Ba2+、Al3+、Fe2+、Fe3+、Zn2+、Cu2+、Ag+等。自20世纪70年代DNA重组技术诞生,以重组DNA技术为中心的现dai生物技术产业蓬勃发展,已有十多个基因工程药物上市。以基因工程药物为主的各种基因工程产品和细胞工程产品陆续商品化。在基因zhi疗中,基因载体是外源基因得以进入受体细胞的关键,其中,阳离子脂质体目前被认为是靶向性好,副作用小,稳定性好和转染效率较高的理想载体。阳离子脂质体通常由一种阳离子脂质和一种中性辅助脂质在适当的条件下复合而成,阳离子脂质体转染效率与阳离子脂质的组成密切相关。1、 常用阳离子脂质:缩写名:DLin-MC3-DMA化学名:4-(N,N-二甲基氨基)丁酸(二亚油基)甲酯
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全球首ge siRNA药物Onpattro®(Patisiran阳离子脂质体注射液)于2018年获批上市,这也是首ge用于***转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的神经损伤的药物,这款药物中使用的关键脂质即为可电离阳离子脂质Dlin-MC3-DMA。此外,也有许多阳离子脂质体药物进入临床试验,如递送纺锤体驱动蛋白(KSP)-siRNA和血管内皮生长因子(VEGF)-siRNA的ALN-VSP02脂质体,递送分化簇31(CD31)-siRNA和血管生成素(TIE-2)-siRNA的AtuPLEX脂质体,以及MediGene公司的Endo TAG-1(紫杉醇阳离子脂质体)和石药控股集团有限公司的紫杉醇阳离子脂质体。金山区高纯度DLin-MC3-DMA现货供应